2020是突破的一年
1356字
2021-01-14 07:41
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火星译客

难以忘记2020年,因为没有其他比Covid-19更能使世界陷入停滞不前的状态。但是,尽管成千上万的生命科学家致力于了解新型冠状病毒如何对人体造成严重破坏,而其他人却将他们的实验室变成了弹出式测试设备,但crispr基因编辑领域仍然存在。实际上,它取得了胜利。以下是您可能在2020年可能性有i奥德

1. Crispr患上血液病

去年夏天,田纳西州的医生为34岁的镰状细胞病患者维多利亚·格雷(Victoria Gray)注入数十亿她自己的干细胞,马萨诸塞州的科学家已经用Crispr重新编程以产生健康的血细胞。长达数小时的输液使她成为第一个患有遗传性疾病的美国人,并接受了实验性基因编辑技术的治疗。它似乎正在工作。

今年7月,格雷庆祝无症状的一年。 12月,一个由两家公司共同开发治疗方法的研究人员( CRISPR治疗公司和Vertex制药公司)组成的团队发表了一项临床试验的有希望的结果,该试验还在德国治疗患有β地中海贫血相关疾病的患者。在两组患者中,这种治疗似乎都是安全的,到目前为止,它消除了定期输血的需要。现在还不能说效果会持续多久,所以还为时过早,所以暂时不要将其称为治愈方法。但是后果可能是巨大的。镰状细胞病和β地中海贫血是由单个基因突变引起的最常见的遗传疾病,影响了全球数百万人。

2.基因编辑动物的稳定成长

几千年来,人类一直在通过繁殖动物来修饰最亲近的毛茸茸羽毛动物的DNA,以产生最理想的性状。使用Crispr,不再需要等待后代做出重大的基因改变。今年,研究人员欢迎了世界上首批bar生物。其中包括防大流行的猪,对它们的细胞进行了编辑,以消除各种呼吸道病毒用来感染它们的分子锁定和钥匙机制,而鸡Crispr则使它们不能感染由以下原因引起的常见鸟类疾病:禽白血病病毒。

4月份,加州大学戴维斯分校的科学家出生了Cosmo ,这是一头黑牛犊,其基因组已被改变,因此他未来的后代中有75%(而不是自然的50%)将是雄性。他是第一个Crispr敲入牛,证明有一天有可能制作全公牛群。 (雌性肉牛将饲料转化为蛋白质的效率较低,因此,从理论上讲,该方法可能意味着减少土地上的动物数量,这对牧场主和环境都是一个胜利。)

多年来,自从美国食品和药物管理局于2017年决定规范Crispr和其他分子工具(作为动物药物)所做的改变以来,农业动物中基因编辑的未来一直不确定。但是,在12月21日,美国农业部(更为宽容地)对农作物的类似变化进行了监管,该机构宣布了一项提议该计划还将负责监督以食物为食的动物的基因编辑。如果成功的话,这一举动将使育种者更容易将Crispr's的牛,鸡,猪和羊带到美国市场。

3.疾病探测器投放市场

在过去的几年里,初创公司剥离出来的CRISPR专利竞争对手加州大学伯克利分校和Broad研究所一直短跑开发商业诊断,而不需要昂贵的实验室仪器。这个想法是利用Crispr的可编程基因搜索功能,从病毒,细菌或真菌中拾取在病人体液中循环的少量外来遗传物质,并通过看起来像妊娠试验的方法来提供这些结果。用一次性纸条进行的测试价格便宜,并且可以进入田野或人们的家中,从而大大扩大了测试范围。

大流行加速了对此类检测的需求。今年夏天,FDA批准了两项基于Crispr的测试,均用于检测SARS-CoV-2。波士顿的夏洛克生物科学公司(Sherlock Biosciences)于5月获得了测试的批准,紧随其后的是8月湾区的猛mm象生物科学公司(Mammoth Biosciences)。这标志着FDA首次允许将基于Crispr的诊断工具用于患者。这些测试仍需要在实验室中进行分析,但是它们比检测SARS-CoV-2的标准方法(称为PCR)要快,通常需要4至8个小时来运行。新测试将在大约一小时内返回结果。两家公司目前都在努力开发可在家中进行的测试版本。

“在大流行之前,人们对下一代诊断技术分散测试行业的潜力普遍感到兴奋,但仍然存在很多惯性,”猛mm生物科技公司首席执行官Trevor Martin今年夏天告诉《连线》。他说,冠状病毒震惊了整个行业。 “现在需要花费数年的事情现在必须在几个月内完成。”

4.线粒体加入基因组编辑党

Crispr可以精确切割地球上几乎所有生物的基因组。但是线粒体是细胞产生能量的纳米工厂,其自身的DNA与基因组的其余部分分开。直到最近,这种靶向DNA的工具仍无法对其中盘绕的遗传密码进行更改。

与您从父母双方那里继承的染色体不同,线粒体DNA仅来自母亲一方。线粒体DNA的突变会削弱细胞产生能量的能力,并导致衰弱的,通常是致命的疾病,影响全世界约6,500人中的一个。到目前为止,科学家们一直在尝试通过将一个卵的线粒体换成另一个卵的线粒体来预防线粒体疾病,这一程序通常称为三人IVF ,目前 在美国被禁止

但是今年夏天,西雅图和波士顿的科学家发表了一项研究,表明他们发现了一种利用生物膜形成细菌中发现的奇怪酶来精确改变线粒体DNA的方法。这项工作由大卫·刘David Liu )领导, 大卫·刘David Liu)在广泛的研究机构和哈佛大学的进化黑客实验室在过去几年中推出 了一系列突破性的DNA改变工具。新系统尚未在人体中进行测试,临床试验距离还有很长的路要走,但是这一发现为治疗线粒体疾病开辟了另一条有希望的途径。

5.克里斯珀(Crispr)获得诺贝尔奖

最后但并非最不重要的一点是,十月,Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna凭借Crispr基因组编辑获得了2020年诺贝尔化学奖。这既是一个了不起的选择(作为改变DNA的工具,Crispr才问世了8年),而且是一个完全可以预期的选择。自2012年诞生以来,Crispr彻底改变了生物学研究;自那时以来,科学家已经使用该工具操纵了每个王国中的生物的基因组,进行了300,000多个研究,其中包括 蚊子西红柿查尔斯国王西班牙猎狗甚至人类。它便宜,快速,易于使用,几乎每个人都可以使用。今天,科学家们只需单击一下按钮,即可订购定制的Crispr组件。

这场胜利还打破了另一种障碍。 Doudna和Charpentier是最早一起获得诺贝尔科学奖的女性。关于该奖项的真正获奖者,人们一直有很多猜测,因为对Crispr创作故事的赞誉仍然是一个热门的辩论(和诉讼)问题。 杜德纳在得知这一消息后说: “许多妇女认为,无论她们做什么,她们的工作都不会像男人一样得到认可。” “而且我认为[该奖项]驳斥了这一点。它强有力地表明,妇女可以做科学,妇女可以做化学,伟大的科学得到认可和尊重。”换句话说,她继续说“女人摇滚”。我们完全同意。

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